Terapia genica para la diabetes

Terapia génica para el cáncer

«Incluso a nosotros nos sorprendió que una sola inyección pudiera proporcionar un control glucémico perfecto durante hasta seis semanas», afirma Hans Sollinger, catedrático de cirugía Folkert O. Belzer de la Facultad de Medicina y Salud Pública de la UW. «Después de recibir la terapia, las ratas diabéticas tenían niveles de insulina y glucosa que se asemejaban exactamente a los que se encontrarían en animales sanos».

La secuencia de ADN de la terapia funciona detectando un aumento de las concentraciones de glucosa en el organismo (por ejemplo, después de una comida) y luego, con la ayuda de un elemento de respuesta inducible por la glucosa (GIRE), incita al ADN inyectado a producir insulina, de forma similar a como lo hacen las células pancreáticas normales. Pero en lugar de dirigirse a las células pancreáticas, la terapia se dirige exclusivamente al hígado.

«Elegimos el hígado como objetivo ideal para esta terapia por su capacidad de regeneración», explica Sollinger. «Para que la terapia sea eficaz, el ADN debe entrar y adherirse a millones de células, por lo que la capacidad del hígado para reemplazar las células muertas era una ventaja evidente. El tratamiento hace que el hígado funcione como un minipáncreas».

Terapia génica de la insulina para la diabetes

Genprex, Inc., una empresa de terapia génica en fase clínica que desarrolla tecnologías que pueden cambiar la vida de los pacientes con cáncer y otras enfermedades graves, ha anunciado hoy la firma de un acuerdo de licencia exclusiva con la Universidad de Pittsburgh para una terapia génica contra la diabetes que puede tener el potencial de curar la diabetes de tipo 1 y de tipo 2, que en conjunto afectan actualmente a unos 30,3 millones de personas en los Estados Unidos, o el 9% de la población estadounidense.

Desarrollada por el investigador principal, graduado de Harvard, y miembro de la facultad afiliada al Instituto McGowan de Medicina Regenerativa, George Gittes, MD, Director del Instituto de la Fundación Richard King Mellon para la Investigación Pediátrica y Co-Director Científico del Hospital Infantil UPMC de Pittsburgh, la terapia génica para la diabetes funciona reprogramando las células beta del páncreas para restaurar su función, reponiendo así los niveles de insulina. El novedoso proceso de infusión utiliza un endoscopio y un vector de virus adeno-asociado (AAV) para suministrar los genes Pdx1 y MafA al páncreas. Las proteínas que expresan estos genes transforman las células alfa del páncreas en células funcionales de tipo beta, que pueden producir insulina pero son lo suficientemente distintas de las células beta como para eludir el sistema inmunitario del organismo.

Terapia génica para la diabetes de tipo 2

La diabetes de tipo 1 se da entre 10 y 20 de cada 100.000 personas al año en Estados Unidos. A los 18 años, aproximadamente 1 de cada 300 personas en Estados Unidos desarrolla diabetes de tipo 1. Este trastorno se da con una frecuencia similar en Europa, el Reino Unido, Canadá y Nueva Zelanda. La diabetes de tipo 1 es mucho menos frecuente en Asia y América del Sur, con una incidencia de hasta 1 de cada millón de personas al año. Por razones desconocidas, durante los últimos 20 años la incidencia mundial de la diabetes de tipo 1 ha aumentado entre un 2% y un 5% cada año. La mayoría de las personas con diabetes tienen diabetes de tipo 2, en la que el cuerpo sigue produciendo insulina pero es menos capaz de utilizarla.

Diabetes de tipo 1

Los principales objetivos de esta revisión eran comprender las funciones de la terapia génica en el tratamiento y la prevención de la diabetes mellitus de tipo 1, por lo que hablaré de una breve historia, los enfoques, los tipos de vectores y el futuro de la diabetes tras su uso clínico. La diabetes mellitus de tipo 1 es una condición metabólica que se identifica por el desarrollo insuficiente de insulina debido al daño pancreático de las células beta. El control, la longevidad y el diagnóstico de estos trastornos metabólicos se han convertido en fuentes vitales para muchos científicos e investigadores. Después del año 2000, se introdujeron los últimos enfoques de la medicina molecular como una de las posibles opciones terapéuticas para el diagnóstico de la diabetes tipo 1. Muchos genes han sido reportados como un ensayo clínico para que los genes dañados puedan ser tratados y tres enfoques principales mostrados hace unos 50 años son el trasplante de islotes, la regeneración de células β, y la terapia génica de la insulina para curar y prevenir el tipo de diabetes. El tratamiento de la diabetes a través de la terapia génica puede ser prometedor para los niños y adolescentes, pero se necesitan más aplicaciones clínicas para reconocerlo como una ruta permanente.